多替拉韦钠片获批上市 国产抗艾滋病再添一线核心药物

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研究发现,AD患者及模型小鼠脑内的去甲基化酶ALKBH3异常升高,它会精准“抹除”线粒体自噬核心因子 PINK1 mRNA上的m1A修饰。这一修饰的缺失导致了线粒体自噬受阻使得功能失调的线粒体在神经元内堆积,进而破坏神经元形态并诱发认知障碍。令人振奋的是,降低 ALKBH3 水平能显著减少Aβ斑块并挽救认知功能。这不仅阐明了 RNA 甲基化调控神经退行性变的新机制,更将ALKBH3确立为AD治疗中极具潜力的新药开发靶点。

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不可忽视的是,他的另一项建议是设立“AI+罕见病”国家专项,打通从诊断到药物研发的关键环节,同时开展“AI+罕见病”应用试点,推动实现“早筛查、早发现、早诊治”。

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